美国FDA批准罕见血液病基因疗法

当地时间8月17日，美国食品药品管理局（FDA）批准蓝鸟生物（Bluebird Bio）公司的基因疗法Zynteglo上市，该药物用于治疗需要规律红细胞输血的β-地中海贫血患者，单个患者的治疗费用达到280万美元。

β地中海贫血是一种严重的遗传病，据蓝鸟生物公司介绍，美国大概有1500名患有这种罕见病的患者，其中有850人达到使用这款药物的健康标准。Zynteglo是一款一次性基因疗法，它将从患者体内分离的造血干细胞在体外进行基因工程改造，让它们能够生成功能正常的β珠蛋白。